Профессор Мицуо Осимура, директор Центра конструирования хромосом, предлагает бороться с наследственными заболеваниями с помощью искусственных хромосом человека (ИХЧ) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК).
Еще в прошлом году профессор доказал возможность использования ИХЧ в терапии миодистрофии Дюшена. Этот недуг связан с мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина. В итоге мышечный аппарат не может нормально функционировать.
Эксперимент с мышами показал: терапия с использованием ИПСК позволяет нормализовать работу мускулатуры животных. Во главе угла стоит создание хромосомы, несущей фрагмент нормального гена. Данную хромосому помещают в перевозчика - стволовую клетку. В итоге получается готовая клетка, подходящая для культивирования и пересадки. При подсаживании таких клеток происходит восстановление тканей, пораженных недугом.
По мнению Алексея Томилина, заведующего лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН, искусственные хромосомы весьма удобны. Они обладают почти неограниченной емкостью, стабильностью, отсутствием модификаций хозяйского генома и возможностью контролируемого удаления хромосом из клеток.
